08/12/2015 | 08:04 ⇒ 10:36 | Аутор: Б92

Научници први пут миjењају ДНК како би лијечили хемофилију

Истраживачи калифорнијске компаније "Сангамо биосајенсиз" раде на првој техници модификације CRISPR генома како би се борили против болести и то у студији коју је одобрила тамошња Агенција за храну и лијекове.

Откриће CRISPR/Cas9 система заувијек је промијенило науку, омогућивши научницима да брзо и ефикасно мијењају ДНК. Наравно, тако нешто било је могуће и раније, али не са таквом прецизношћу.

Укратко, Cas9 је један од ензима који производи CRISPR систем. Он се везује за ДНК на специфичан начин и пресијеца је тако да омогућава прецизну манипулацију ланцем.

Компанија Сангамо добила је дозволу да ту технику користи у лијечењу хемофилије Б, поремећаја који онемогућава згрушавање крви. Код особа са овим типом хемофилије јетра не производи фактор IX, кључни протеин за згрушавање крви.

Метод би требало да подразумијева премјештање гена фактор IX ближе албумину, који јетра природно производи, под претпоставком да ће тиме орган бити подстакнут да производи оба.

Прије само неколико дана Национална академија наука САД, Медицински институт, кинеска Академија наука и Краљевско друштво у Лондону учествовали су на међународној конференцији на којој се расправљало о овој техници и велики број стручњака позвао је свијет да се стави мораторијум на такву врсту захвата, док се боље не сагледају потенцијалне посљедице промјена на генима.

Међутим, надгласали су их они који сматрају да ова врста терапије представља будућност лијечења.